Gratulation zum Gewinn des renommierten Abstract Achievement Award
Wir gratulieren Herrn Luca Nunzio Cifarelli, wissenschaftlicher Mitarbeiter im Institut für Experimentelle Pädiatrische Hämatologie und Onkologie (EPHO) zum Gewinn des renommierten Abstract Achievement Award der American Society of Hematology (ASH), der ihm in Anerkennung seiner Leistungen im Bereich der Hämatologie verliehen wurde. Anlässlich der 65. ASH Jahresversammlung, die vom 9. bis 12. Dezember 2023 in San Diego, Kalifornien, stattfand, präsentierte Luca in seinem Vortrag die Resultate des Forschungsprojekts “TRIP13 als fetal-angereichertes therapeutisches Target bei NUP98::JARID1A+ pädiatrischer Nicht-Down-Syndrom AMKL”.
Die von Prof. Dr. Dirk Heckl, Direktor der EPHO, geleitete Studie konzentrierte sich auf die molekularen Mechanismen chromosomaler Translokationen als Hauptauslöser der pädiatrischen akuten megakaryoblastischen Leukämie ohne Down-Syndrom (non-DS-AMKL) sowie auf potentiell zugrundeliegende therapeutisch nutzbare Schwachstellen. AMKL mit NUP98::KDM5A-Translokation (auch bekannt als NUP98::JARID1A) macht etwa 15% der pädiatrischen Nicht-DS-AMKL-Fälle aus und ist mit einer schlechten Prognose verbunden. Ihr häufiges Auftreten bei Säuglingen (Erkrankung innerhalb von 2 Jahren nach der Geburt) deutet auf eine Rolle des fetalen Zellursprungs bei der Transformation hin. Tatsächlich konnte in der Studie nachgewiesen werden, dass der Krankheitsverlauf aggressiver ist, wenn die Erkrankung ihren Ursprung in fetalen Zellen hat. Darüber hinaus sind fetale Genexpressionsprogramme in transformierten Zellen konserviert. Mit dem Ziel, diesen fetalen Ursprung therapeutisch zu nutzen, wurde in der Studie TRIP13 als eine fetale, NUP98::JARID1A-spezifische Schwachstelle identifiziert und charakterisiert. Mechanistisch wurde die essentielle Rolle des TRIP13 in der AMKL auf eine Regulation des Tumorsupressors P53 zurückverfolgt. Die Ergebnisse des Projekts werden zur Entwicklung eines Mechanismus-geleiteten, zielgerichteten Behandlungsansatzes mit dualer TRIP13/MDM2-Inhibition als potenzielle neue therapeutische Strategie für die Behandlung pädiatrischer Hoch-Risiko Nicht-DS-AMKL beitragen.
Bei Interesse finden sie den Abstract unter dieser Verlinkung.
Foto (v.l.): Hr. Prof. Olaf Heidenreich, Hr. Prof. Ani Deshpande, Hr. Luca Nunzio Cifarelli
